domingo, 3 de agosto de 2014

Terapia celular

El trasplante de células dopaminérgicas fetales ha comprobado una mejoría de los síntomas clínicos. Se ha demostrado que el cerebro adulto de mamíferos mantiene la capacidad de generar nuevas neuronas a partir de células troncales/progenitoras neuronales (CPN). 


Es improbable que el trasplante de tejido mesencefálico fetal humano se convierta en el tratamiento de rutina para las personas con enfermedad de Parkinson debido a problemas con la disponibilidad de tejidos y demasiada variación en el resultado funcional. La Tecnología de células madre  tiene el potencial de generar grandes números de neuronas dopaminérgicas en preparaciones estandarizadas. Sobre la base de los resultados con los trasplantes fetales en animales y seres humanos, es posible identificar un conjunto de requisitos que, probablemente, también deben cumplirse por las células derivadas de células madre para inducir mejoría clínica marcada: (1) las células deben liberar dopamina en de manera regulada y debe mostrar las propiedades moleculares, morfológicas y electrofisiológicas de las neuronas de la sustancia negra; (2) las células deben ser capaces de invertir en los animales los déficits motores que se asemejan a los síntomas en personas con enfermedad de Parkinson; (3) el rendimiento de las células debe permitir por lo menos 100 mil neuronas dopaminérgicas injertadas para sobrevivir en el largo plazo en cada putamen human ; (4) las neuronas dopaminérgicas injertados deben volver a establecer una red de terminales densa en todo el cuerpo estriado; (5) los injertos deben volverse funcionalmente integrado en la circuitería neural anfitrión.

Terapia Génica.

Un virus usado como estrategia para mejorar los síntomas del Parkinson, el virus lleva tres genes capaces de codificar tres enzimas que se encargan de producir dopamina, un neurotransmisor que ayuda a controlar los movimientos musculares y cuyo déficit es clave en el mal del Parkinson
Este tratamiento consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración.
Los autores de este ensayo clínico se sirvieron de un virus del que conocen el genoma completo (lentivirus -ProSavin es el nombre comercial-) e introdujeron tres genes capaces de codificar enzimas que producen dopamina. Después lo inyectaron literalmente en una zona concreta del cerebro (denominada cuerpo estriado) en la que se concentra la mayor parte de este neurotransmisor. De esta forma, el virus infecta a las células de este área cerebral y les transmite una nueva orden: producir dopamina.